2019年5月,王勇博士正式加盟康德弘翼(WuXi Clinical),担任生物统计和统计编程副总裁。王勇博士在生物制药及医疗器械领域从事各阶段临床试验的设计、实施、分析及报告工作达20余年,在注册申报、与法规部门沟通、产品授权评估及商业发展等方面都具有丰富的经验。

加入康德弘翼后,王勇博士将带领生物统计和统计编程团队不断完善流程和体系、提高运营效率和质量,同时还会把创新型统计方法引入临床试验设计的研究。他提出,在国际大趋势下,未来几年间,中国的临床行业一定会迎来新的机遇和挑战。


突破传统,预见临床行业新趋势

对于临床试验研究的创新,王勇博士提到了主方案(master protocol)与适应性设计(adaptive design)在业界的趋势。他指出,临床试验的方式一定要有所改变,就过去的传统做法而言,纵向来看,需要一个个按部就班地完成I-IV期临床试验,横向来看,每个适应症需要做一个或多个试验。在肿瘤领域,涉及到的相关临床试验会更多,更复杂,并且还要按序列依次完成试验,整个流程所耗费的时间、人力和财力都相当大。美国FDA于2018年9月28日发布了《药品和生物制品临床试验的适应性设计》(Adaptive Designsfor Clinical Trials of Drugs and Biologics)和《主方案:以促进抗肿瘤药物和生物制品研发为目标的高效临床试验设计策略》(Master Protocols: Efficient Clinical Trial Design Strategies toExpedite Development of Oncology Drugs and Biologics)两份指南文件, 它们重点讨论了临床试验适应性设计和肿瘤药物临床试验的主方案。

主方案设计指南草案,其目的是帮助肿瘤药物或生物制剂的申请人对成人和儿童肿瘤患者设计、实施临床试验,在相同的整体试验结构下同时评估多种研究药物和/或多种肿瘤类型。

该草案出台之际,是申请人不断增加对加速药物研发的关注的时期。申请人可将试验方案设计成在单一方案下并行测试多种药物和/或多种癌症亚群,无需再为每个试验制定新的方案。

临床试验适应性设计指南草案描述了临床试验设计、实施和结果报告的原则,对FDA评估适应性设计临床试验结果时需要的信息类型提供了建议,包括依赖计算机模拟设计的贝叶斯(Bayesian)适应性和复杂试验

王勇博士指出,在不久的将来,这两种方法也势必成为中国临床行业的主要趋势。另外,科学利用真实世界数据得到的证据也会加快药物研发的步伐。

转变在即,何去何从

王勇博士提出,我们应该积极与国际接轨,主动尝试新的临床试验方式。从横向层面来分析,我们可以将多个试验集中成一个来做,也就是之前所提到的主方案设计,通过互用Indications,做到共有资源再利用;在操作层面,化繁为简,节约成本。因为很多临床试验的挑战在于执行时所面临的各种流程,不仅需要管理不同的试验中心,还有大量的协调与沟通工作,需要足够的人力财力,才能保证临床试验的顺利推进,但是,如果能将几个试验集中成一个主试验来做,缩减每一次流程中的重叠部分,就能大大提升临床试验的效率。

纵向来看,以适应性设计中的无缝设计(Seamless Design)为例,在项目本身条件允许的前提下,我们试想,如果将II期和III期进行合并,会怎么样?在传统的做法中,II期项目完成后会进行关闭,即使存在可利用的资源,III期也需要重新开始,这其中大部分重复性的工作与流程就要再走一遍,II期试验中受试者的数据不能再被利用。但如果合并了来做,就能将有效资源共享,甚至可以直接将II期受试者顺延到III期的项目中,减少病患招募和筛选的时间,在多个流程及项目之间实行无缝连接,从而达到降低成本,加快药品研发,更快造福于病人的目的。这是申办方和临床CRO最希望看到的。

把握机遇,以创新乘势起航

目前这种创新性临床试验在欧美国家已经有了很多成功案例且日渐成熟,在国内也开始被各大医药企业所接受。但也有不少医药企业仍在观望,主要是企业自身对这些创新性试验技术上的理解还需要更全面的信息,同时,他们也在探讨监管部门对创新性试验的接受程度。王勇博士表示,他所了解到的监管部门对创新性临床试验设计是持开放和接受态度的,他们非常积极,很愿意与国际接轨。所以在未来两三年间,临床试验行业一定会迎来新的转变。

从生物统计的角度来看,王勇博士指出,未来一定是数据、技术主导的世界,药物研发行业也不例外。创新需要数据,发展更需要数据。今年五月,国家药品监督管理局药品审评中心发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》,提出通过科学严谨的方法将真实世界数据转化为真实世界证据,以支持药物研发。康德弘翼(WuXi Clinical)作为药明康德的子公司,拥有一体化赋能平台的优势,及丰富的临床资源和健康大数据做支撑,届时,生物统计在临床试验的舞台,一定能发挥得淋漓尽致。但这同时也意味着,我们对统计人员的要求会不断提升。

在康德弘翼,我们的统计师不仅仅只会计算样本量、完成数据分析等等,这些都是最基本的要求。我们要培养统计师具备决策能力。王勇博士提到,一个好的统计师,不能只会计算、分析,还必须了解市场,具备洞察和预见性,能与医学,法规,市场等部门一起,协力共进,为药品在市场中的发展路线提供策略与见解。

做临床行业的Solution Provider,为客户解决难题

谈到加入康德弘翼(WuXi Clinical)这个大家庭,王勇博士表示十分欣喜。通过这一个月以来与各部门的接触,他坚信我们整个团队都极具创新力,他在与药明康德首席医学官Fred Hausheer博士探讨创新型临床试验的过程中,了解到Hausheer博士在美国有过很多创新型临床试验设计的相关经验,曾和医药界及医疗器械邻域里贝叶斯(Bayes)方法运用的鼻祖Donald A Berry共事。谈及此处,王勇博士更加表现出了对康德弘翼的信心。他说,如若申办方愿意越早让我们的团队介入到方案的制定中,大家就能有更多的时间与空间,针对临床方案一起出谋划策,从设计源头开始,不遗余力地贡献我们的力量。

就康德弘翼而言,无论从公司的实力,还是策略层面来看,我们都已经为临床试验的创新做好了万全的准备。我们必将汇聚团队之力,为客户提供市场中稀缺的、极具价值的优质临床解决方案,赋能企业创新,突破研发难关。

参考文献:《国际药品检查动态研究》第3卷第5期 (总第14刊),2018,P7

【关于康德弘翼 WuXi Clinical】


康德弘翼(WuXi Clinical),是药明康德(WuXi AppTec)的一家全资子公司。始终致力为全球客户提供全方位的临床研究服务,包括药品、生物制品、医疗器械、体外诊断试剂等医药产品。从I期临床研究到最终申报注册,通过严格的质量控制体系和专业团队的丰富经验,帮助创新性,突破性医药产品尽快上市和造福患者。

康德弘翼立足中国,面向世界,以上海总部为中心,辐射全球制药公司、生物技术公司以及医疗器械公司。目前,公司实行中美联合运营,人员规模达850人,覆盖中美两地,全国30多个主要城市,在上海、北京、广州、武汉、成都、长沙、西安、沈阳和美国奥斯汀、圣地亚哥10个城市均设有办公室。公司团队与各研究中心建立了良好的合作关系,始终保持着紧密的业务交流,保证了项目能高效、高质地完成。

随着业务能力的不断提升,我们已将业务范围成功扩展到美国、欧盟和亚太地区的部分国家。2018年7月,药明康德成功收购位于德克萨斯州的一家美国临床研究机构并实现中美联合运营,2019年5月,再一次收购了位于圣地亚哥的临床研究服务公司Pharmapace,这让WuXi Clinical的规模再一次得到扩大,进一步完善和增强了我们全球一体化研发服务平台的综合实力,帮助全球创新合作伙伴更好、更快地开发医药产品。